표적 LNP 전임상 성과…희귀질환·항암 분야 확대
[메가경제=김민준 기자] GC녹십자가 AI 기반 mRNA 설계 기술과 장기·세포 표적형 지질나노입자(LNP)를 결합한 독자 mRNA-LNP 플랫폼의 연구 성과를 공개했다.
코로나19 mRNA 백신 후보물질이 임상 2상에 진입한 가운데 희귀 유전질환과 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등으로 플랫폼 적용 범위를 넓힌다는 구상이다.
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| ▲ GC녹십자가 독자 mRNA-LNP 플랫폼의 연구 성과를 공개했다. [사진=GC녹십자] |
GC녹십자는 최근 오스트리아에서 열린 ‘제2회 유전자·세포치료 서밋(GCT 2026)’과 ‘2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄’에서 자체 개발한 mRNA-LNP 플랫폼 연구 결과를 발표했다고 2일 밝혔다.
GC녹십자가 공개한 플랫폼은 mRNA 설계부터 LNP 개발, 제조까지 자체 기술을 연결한 것이 특징이다. 회사는 자체 개발한 UTR 서열과 폴리A 구조에 AI 기반 코돈 최적화 기술을 적용해 벤치마크 대비 단백질 번역 효율을 50% 이상 높였다고 설명했다.
mRNA 구성요소와 관련해서는 현재 8건의 특허를 보유하고 있다. 이를 기반으로 mRNA의 발현 효율을 높이면서 다양한 치료 목적에 적용할 수 있는 설계 역량을 확보한다는 전략이다.
약물 전달을 담당하는 LNP 분야에서는 반복 투여 가능성에 초점을 맞췄다. GC녹십자의 독자 LNP를 영장류 모델에 반복 정맥 투여한 결과 PEG에 대한 항체 형성 없이 단백질 발현량이 안정적으로 유지됐다는 게 회사 측 설명이다.
회사는 이를 바탕으로 만성질환처럼 반복적인 약물 투여가 필요한 분야에서의 활용 가능성을 검토하고 있다. 구조-활성 상관관계(SAR) 모델링을 활용해 자체 지질 라이브러리를 구축했으며 특정 장기와 세포를 표적하는 LNP 후보물질도 확보했다.
동물실험에서는 폐·비장·뇌·면역세포·암세포 등 다양한 조직과 세포에서 벤치마크 LNP보다 높은 전달 효율을 확인했다. 다만 해당 결과는 전임상 단계에서 확인된 것으로, 실제 환자에서의 효능과 안전성을 의미하는 것은 아니다.
항암 면역 분야에서도 전임상 결과가 나왔다. 독자 LNP를 적용한 항암 백신 연구에서 벤치마크 대비 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응이 나타났으며, 동물모델에서는 종양 크기가 유의하게 감소했다.
연구 단계의 플랫폼을 실제 의약품 개발로 연결하기 위한 제조 기반도 구축했다. GC녹십자 화순공장의 mRNA-LNP 생산시설은 cGMP 수준의 제조 역량을 확보하고 있어 연구개발 단계부터 생산 공정까지 연계할 수 있는 기반을 마련했다.
가장 앞선 파이프라인은 코로나19 mRNA 백신이다. 독자 mRNA-LNP 플랫폼을 적용한 코로나19 백신 후보물질 ‘GC4006A’가 정부 국책과제로 임상 2상에 진입하면서 플랫폼의 임상 검증 단계에 들어갔다.
GC녹십자는 코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼의 유효성과 확장 가능성을 확인하는 동시에 희귀 유전질환, 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등으로 파이프라인을 확대할 계획이다.
GC녹십자 관계자는 “mRNA 설계부터 전달체와 제조까지 자체 역량을 축적해 온 만큼 현재 진행 중인 코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼의 임상 적용 가능성을 확인해 나가겠다”며 “검증된 기술을 바탕으로 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확대할 계획”이라고 말했다.
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