[메가경제=주영래 기자] GC녹십자가 글로벌 학술무대에서 리소좀 축적 질환(Lysosome Storage Disease, LSD) 치료제 개발 성과를 공유하며 희귀질환 신약 개발 역량을 부각했다.
GC녹십자(대표 허은철)는 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에 참가해 산필리포증후군 및 파브리병 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다. 해당 심포지엄은 LSD 분야 글로벌 전문가들이 최신 연구 성과와 치료 전략을 논의하는 국제 학술 포럼이다.
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| ▲ GC녹십자, ‘WORLD Symposium 2026’서 리소좀 축적 질환 파이프라인 공개 |
이번 행사에서 GC녹십자는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 결과를 포스터 발표했다. 산필리포증후군은 헤파란 황산염이 체내에 축적되며 심각한 신경계 손상을 유발하는 희귀 유전질환이다. 회사는 치료 효과를 극대화하기 위해 뇌실 내 직접 투여(ICV) 방식으로 ‘GC1130A’를 개발 중이다.
비임상 동물시험 결과, ‘GC1130A’ 투여군에서 뇌 내 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 염증 완화와 인지 기능 개선 효과도 확인됐다. 특히 모리스 수중 미로(Morris Water Maze) 시험에서는 학습 및 기억 능력이 정상 쥐 수준으로 회복된 것으로 나타났다.
‘GC1130A’는 현재 미국과 한국에서 임상 1상을 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다. GC녹십자는 올해 임상 1상 종료를 목표로 하며, 2030년 이전 상용화를 추진하고 있다.
이와 함께 GC녹십자는 파브리병 치료제 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의에도 참여해 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK), 약력학(PD) 데이터를 공유했다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 인해 당지질이 체내에 축적되며 다발성 장기 손상을 초래하는 희귀 난치 질환이다.
코호트 1 모집 완료에 따라 회사는 2분기부터 코호트 2 대상자 등록을 본격화할 계획이다. GC녹십자는 의료진 평가 지표(MSSI)뿐 아니라 환자 보고 결과(PRO)를 포함해 전신 통증 완화 및 소화기 증상 개선 여부 등을 종합적으로 분석할 방침이다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “글로벌 전문가들과의 논의를 통해 리소좀 축적 질환 파이프라인의 경쟁력을 다시 한번 확인했다”며 “임상 개발에 속도를 내 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다”고 말했다.
한편 GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 ‘HM15421/GC1134A’는 기존 2주 1회 정맥주사(IV) 제형 대비 투약 편의성을 개선한 월 1회 피하주사(SC) 제형으로 개발되고 있으며, ‘계열 내 최고 신약(Best-in-Class)’을 목표로 하고 있다.
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