[메가경제=이석호 기자] GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀소아질환의약품 지정(RPDD)'을 받았다고 18일 밝혔다.
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| ▲ GC녹십자 CI |
산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파린 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다.
아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.
양사는 이 질환에 대한 효소대체요법(ERT) 치료제를 2020년부터 공동 개발 중이다.
GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행하는 방식이다.
RPDD로 지정을 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 '우선심사바우처'를 신청할 수 있다.
회사 측에 따르면, 최근 미국 블루버드바이오(Bluebird Bio)가 네덜란드 아르겐엑스(argenx S.E.)에 판매한 사례를 들어 이 바우처의 가치가 약 1억 200만 달러(약 1259억 원)에 이를 것으로 추산된다.
GC녹십자 관계자는 "그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.
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