종근당은 지난 17일까지 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스병 신약 'CKD-510'의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.
유전성 말초신경병증인 샤르코-마리-투스병은 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환이다. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환이며, 현재까지 전 세계에 허가된 치료 약물이 없는 것으로 알려졌다.
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| ▲ 종근당 충정로 본사 사옥 전경 [사진=종근당 제공] |
CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질로, 종근당이 샤르코-마리-투스 치료제로 개발 중인 약물이다.
종근당에 따르면, 이 약물로 건강한 성인 87명에게 진행한 임상 1상에서 안전성과 내약성이 입증됐다.
약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로 개발될 가능성을 확보했다고 회사 측은 전했다.
이번 발표에는 CKD-510의 비임상 연구 결과도 포함됐다.
질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서는 CKD-510이 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전의 약물로서의 효능도 확인됐다.
종근당 관계자는 “이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행할 예정”이라고 말했다.
[메가경제=이석호 기자]
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