[메가경제=주영래 기자] GC녹십자(대표 허은철)가 독자적으로 개발한 LNP(Lipid Nanoparticle, 지질나노입자) 플랫폼 기반 희귀질환 비임상 연구 결과를 국제 학술지 ‘Molecular Therapy-Nucleic Acids’(SCIE급)에 게재했다고 4일 밝혔다.
현재 시판 중이거나 임상 단계에 있는 대부분의 mRNA-LNP 치료제·백신은 반복 투여 시 간 독성과 과도한 면역 반응이 문제로 지적돼 왔다. GC녹십자는 이를 해결하기 위해 AI와 구조-활성 관계(SAR) 분석 기반의 지질 라이브러리를 구축하고 최적 LNP 조성을 도출, 독자적 플랫폼을 완성했다.
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| ▲ GC녹십자, 독자 LNP 플랫폼으로 희귀질환 비임상 성과 |
자체 개발한 mRNA와 LNP를 PKU(페닐케톤뇨증)·SSADHD(숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증) 동물 모델에 적용해 효능과 안전성을 확인했다. 그 결과, 임상 검증 LNP 대비 높은 단백질 발현과 독성 대사물질 감소 효과를 입증했으며, 반복 투여 시에도 간 효소(ALT·AST) 상승 및 과도한 면역 반응이 관찰되지 않았다.
또한, LNP 조성 최적화를 통해 배치별 제조 재현성과 냉동·해동 안정성까지 확보해 제형 완성도를 높였다.
GC녹십자는 이번 성과를 기반으로 희귀 유전 질환뿐 아니라 만성 염증 질환, 항암 면역 치료제, 백신 등 다양한 mRNA-LNP 파이프라인으로 연구를 확대하고 글로벌 제약사와의 기술이전·공동개발도 추진할 계획이다.
정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 “이번 연구는 이온화 지질 설계를 통해 안전성과 효능을 모두 갖춘 LNP 플랫폼을 확보했다는 의미가 크다”며, “차세대 LNP 플랫폼 고도화와 mRNA 치료제 확대 적용으로 글로벌 경쟁력을 강화할 것”이라고 말했다.
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